Dupixent est approuvé aux états-Unis comme le seul médicament ciblé pour traiter les patients atteints de pemphigo?de bulleuse
- L’approbation est basée sur des résultats pivots montrant des améliorations de la rémission durable de la maladie et une réduction des démangeaisons ainsi que de l’utilisation de cortico?des oraux par rapport au placebo chez les adultes atteints de PB
- La PB est une maladie chronique rare, invalidante et récurrente de la peau qui touche environ 27?000?adultes aux états-Unis dont la maladie n’est pas contr?lée par les corticostéro?des systémiques
- Dupixent est désormais approuvé aux états-Unis pour traiter huit maladies distinctes avec une?inflammation sous-jacente de type?2, y compris les maladies de la peau, de l’intestin et du système respiratoire qui touchent un large éventail de patients, allant des nourrissons aux personnes agées.
Paris et Tarrytown, NY, 20 juin 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) a approuvé Dupixent (dupilumab) pour le traitement des patients adultes atteints de pemphigo?de bulleuse (PB).
La?PB affecte principalement des patients plus agés. Elle se caractérise par des?démangeaisons intenses, des cloques et des lésions douloureuses ainsi qu’un?rougissement de la peau. Elle peut être chronique et récurrente avec une inflammation sous-jacente de type?2. Les?vésicules et l’éruption cutanée peuvent se former sur une?grande partie du corps et provoquer un?saignement et une?dégradation de la?peau, ce qui rend les?patients plus sujets aux infections et affecte leur fonctionnement quotidien. Les options de traitement disponibles sont limitées et peuvent alourdir le fardeau global de la maladie en supprimant le système immunitaire du patient.
Patrick Dunn
Directeur exécutif, International Pemphigus and Pemphigoid Foundation
??Les personnes atteintes de pemphigo?de bulleuse souffrent de démangeaisons incessantes et de cloques douloureuses qui peuvent endommager la peau. Jusqu’à présent, ces patients, principalement agés, ne disposaient que d’options thérapeutiques limitées, avec des effets secondaires potentiels qui alourdissent souvent leur fardeau. L’approbation de Dupixent dans la pemphigo?de bulleuse apporte une nouvelle approche de traitement aux patients et à leurs aidants, et nous sommes reconnaissants des efforts inlassables de la communauté scientifique qui nous a aidés à atteindre cette étape clé.??
Alyssa Johnsen, MD, PhD
Global Therapeutic Area Head, Développement immunologique et oncologique, Sanofi
??Jusqu’à présent, le traitement de la pemphigo?de bulleuse était très difficile pour les patients agés qui luttaient contre l’impact débilitant des cloques et des lésions, et contre d’éventuelles maladies concomitantes. En s’attaquant à deux facteurs principaux de l’inflammation sous-jacente de type?2 qui contribue à la pemphigo?de bulleuse, Dupixent est le premier médicament ciblé à offrir aux patients la possibilité d’obtenir une rémission durable et de réduire les démangeaisons. Cette approbation aux états-Unis est importante pour les milliers de patients atteints de pemphigo?de bulleuse, et nous sommes impatients de travailler avec les autorités réglementaires du monde entier pour apporter ce médicament innovant à d’autres patients qui en ont besoin.??
L’approbation de la FDA est basée sur les données de l’étude pivot de phase?2/3 ADEPT qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de Dupixent par rapport au placebo chez des adultes atteints de PB modérée à sévère. Les patients ont été randomisés pour recevoir Dupixent 300?mg (n?=?53) ou un placebo (n?=?53) ajouté à des cortico?des oraux standard (COS). Pendant le traitement, les patients ont tous subi un schéma posologique de réduction progressive des?CSO défini par le protocole si le contr?le de l’activité de la maladie a été maintenu. Au cours de l’examen par la FDA, les analyses ont été révisées ; par conséquent, les résultats approuvés par la FDA à 36?semaines pour l’étiquetage du Dupixent par rapport au placebo sont les suivants?:
- 18,3 % des patients ont connu une rémission durable de la maladie contre 6,1 % (différence de 12,2 % ; intervalle de confiance à 95 % : -0,8 % à 26,1 %), le critère d’évaluation principal
- 38?% des patients ont obtenu une réduction cliniquement significative des démangeaisons contre 10,5?%
- La dose cumulative médiane de COS était de 2,8?grammes contre 4,1?grammes
Dans cette population agée, les effets indésirables les plus fréquents (≥?2?%) observés plus fréquemment chez les patients recevant Dupixent que chez les patients recevant le placebo étaient l’arthralgie, la conjonctivite, la vision trouble, les infections virales herpétiques et la kératite. En outre, un?cas de pustulose exanthémateuse aigu? généralisée a été rapporté chez un?patient traité par Dupixent et zéro?patient traité par placebo.
Dr?George D. Yancopoulos, Ph.D.
Coprésident du conseil d’administration, président et directeur scientifique chez Regeneron
??Cette approbation élargit la capacité remarquable de Dupixent à transformer les approches thérapeutiques pour des personnes atteintes de diverses maladies caractérisées par une inflammation de type 2, allant de pathologies courantes comme l’asthme et la dermatite atopique à des maladies plus rares telles que l’?sophagite à éosinophiles ou le prurigo nodulaire — et désormais, le pemphigo?de bulleux. Dupixent a montré son potentiel pour améliorer les manifestations les plus sévères du pemphigo?de bulleux, tout en aidant certains patients à atteindre une rémission durable de la maladie et à réduire leur utilisation de cortico?des oraux. En outre, cette approbation vient encore renforcer le profil de sécurité déjà établi de Dupixent dans un large éventail d’ages — des nourrissons aux personnes agées — et à travers des maladies dermatologiques, respiratoires et gastro-intestinales. ?
La FDA a évalué le Dupixent dans le cadre d’un examen prioritaire, réservé aux médicaments qui représentent des améliorations potentiellement significatives en termes d’efficacité ou de sécurité dans le traitement d’affections graves. Dupixent a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour la PB, qui s’applique à des médicaments expérimentaux destinés au traitement de maladies rares qui touchent moins de 200?000?personnes aux états-Unis. D’autres demandes réglementaires sont également en cours d’examen dans le monde entier, notamment dans l’UE, au Japon et en Chine.
à propos de l’étude pivot sur le Dupixent dans la PB
ADEPT était une?étude randomisée de phase?2/3, en double aveugle, contr?lée par placebo, évaluant l’efficacité et la?sécurité d’emploi de Dupixent chez 106?adultes atteints de PB modérée à sévère pendant une période de traitement de 52?semaines. Après la randomisation, les patients ont re?u le Dupixent ou un placebo toutes les deux semaines après une dose de charge initiale, en plus du traitement par COS. Pendant le?traitement, les doses de CSO ont été réduites progressivement après que les patients aient présenté un contr?le durable de l’activité de la maladie pendant deux semaines. La diminution progressive des COS a pu commencer entre quatre et six semaines après la randomisation et restait poursuivie si le contr?le de la maladie était maintenu, avec l’intention de l’achever à 16?semaines. Une fois la diminution progressive des COS terminée, les patients ont été traités uniquement par Dupixent ou placebo pendant au moins 20?semaines (un traitement de secours peut être utilisé si nécessaire).
Le critère d’évaluation principal a évalué la proportion de patients obtenant une rémission durable de la maladie à 36?semaines. La rémission durable de la maladie était définie comme une?rémission clinique complète avec une?réduction progressive des COS de 16?semaines sans rechute après une?réduction progressive des COS, ni utilisation de traitement de secours pendant la période de traitement de 36?semaines. La rechute était définie comme l’apparition de ≥?3?nouvelles lésions par mois ou ≥?1?grande lésion ou plaque d’urticaire (>?10?cm de diamètre) qui ne s’est pas cicatrisée en une semaine. Le?traitement de secours pouvait inclure des?corticostéro?des topiques à haute puissance, des?CSO (y compris l’augmentation de la?dose de CSO pendant la?diminution progressive ou la?réinstauration des?CSO après la?fin de la?diminution progressive des?CSO), ou des?médicaments immunosuppresseurs systémiques non stéro?diens ou des?agents biologiques immunomodulateurs.
Certains critères d’évaluation secondaires évalués à 36?semaines comprenaient?:
- Proportion de patients présentant une réduction ≥?4?points de l’échelle d’évaluation numérique du prurit maximal [Peak Pruritus Numerical Rating Scale] (échelle de?0 ?à?10)
- Dose cumulative totale de CSO
à propos de Dupixent
Dupixent (dupilumab) est une injection administrée sous la peau (injection sous-cutanée) à différents sites d’injection. Chez les adultes atteints de PB, Dupixent 300?mg est administré toutes les deux semaines après une dose de charge initiale, et en association avec un cycle de diminution progressive des cortico?des oraux. Dupixent est destiné à être utilisé sous la supervision d’un professionnel de santé et peut être administré dans une clinique ou à domicile après la formation d’un professionnel de santé.
Dupixent est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation des voies de l’interleukine-4 (IL-4) et de l’interleukine-13 (IL-13) et n’est pas un?immunosuppresseur. Le programme de développement de Dupixent a montré un avantage clinique significatif et une diminution de l’inflammation de type?2 dans les études de phase 3, établissant que l’IL-4 et l’IL-13 sont deux des facteurs clés et centraux de l’inflammation de type?2 qui joue un r?le majeur dans de multiples maladies liées et souvent comorbides.
Sanofi et Regeneron s’engagent à aider les patients américains à qui Dupixent a été prescrit à accéder à ce médicament et à recevoir le soutien dont ils peuvent avoir besoin grace au programme DUPIXENT?MyWay?. Pour plus d’informations, veuillez appeler le 1-844-DUPIXENT (1-844-387-4936) ou consultez?www.DUPIXENT.com.
Dupixent a re?u des approbations réglementaires dans plus de 60 pays pour une ou plusieurs indications, y compris chez des patients atteints de dermatite atopique, d’asthme, de rhinosinusite chronique avec polypes nasaux, d’?sophagite à éosinophiles, de prurigo nodulaire, d’urticaire chronique spontanée, de bronchopneumopathie chronique obstructive et de BP dans différentes populations d’age. Plus d’un million de patients sont traités par Dupixent dans le monde.
Programme de développement du dupilumab
Le dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration mondial. à ce jour, le dupilumab a été étudié dans plus de 60 études cliniques portant sur plus de 10 000 patients atteints de diverses maladies chroniques en partie dues à une inflammation de type 2.
Outre les indications actuellement approuvées, Sanofi et Regeneron étudient le dupilumab dans un large éventail de maladies causées par une inflammation de type?2 ou d’autres processus allergiques dans des études de phase?3, y compris le prurit chronique d’origine inconnue et le lichen simplex chronique. Ces utilisations potentielles du dupilumab font actuellement l’objet d’études cliniques, et l’innocuité et l’efficacité dans ces conditions n’ont pas été entièrement évaluées par les autorités réglementaires.
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Regeneron (NASDAQ?: REGN) est une société de biotechnologie de premier plan qui invente, développe et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins-scientifiques, notre capacité unique à traduire de fa?on répétée et cohérente la science en médecine a mené à de nombreux traitements approuvés et produits candidats en développement, dont la plupart ont été produits dans nos laboratoires. Nos médicaments et notre pipeline sont con?us pour aider les patients atteints de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancer, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies neurologiques, hématologiques et infectieuses et de maladies rares.
Regeneron repousse les limites de la recherche scientifique et accélère le processus de développement de médicaments grace à des technologies exclusives, comme VelociSuite?, qui produit des anticorps optimisés entièrement humains et de nouvelles classes d’anticorps bispécifiques. Regeneron fa?onne les nouveaux contours de la médecine au moyen des données issues du Regeneron Genetics Center? et de plateformes de médecine génétique de pointe, qui lui permettent d’identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour le traitement ou la guérison potentielle des maladies.
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(dupilumab)?; pour le traitement de la pemphigo?de bulleuse tel que discuté dans ce communiqué de presse?; l’incertitude de l’utilisation, de l’acceptation par le marché et du succès commercial des produits de Regeneron et des produits candidats de Regeneron et l’impact des études (qu’elles soient menées par Regeneron ou d’autres et qu’elles soient obligatoires ou volontaires), y compris les?études discutées ou référencées dans ce communiqué de presse, sur tout de ce qui précède?; la probabilité, le délai et la portée d’une éventuelle approbation réglementaire et d’une mise sur le marché des produits candidats de Regeneron et de nouvelles indications pour les produits de Regeneron, tels que Dupixent pour le traitement du prurit chronique d’origine inconnue origine, du lichen simplex chronique et d’autres indications éventuelles?; la capacité des collaborateurs, titulaires de licence, fournisseurs ou autres tiers (le cas échéant) de Regeneron à mener à bien la fabrication, le remplissage, la finition, l’emballage, l’étiquetage, la distribution et d’autres étapes liées aux produits de Regeneron et aux produits candidats de Regeneron?; la capacité de Regeneron à assurer la gestion de ses cha?nes d’approvisionnement pour plusieurs de ses produits et produits candidats et les risques associés aux tarifs douaniers et autres restrictions commerciales?; les problèmes de sécurité résultant de l’administration des produits de Regeneron (tels que le Dupixent) et des produits candidats de Regeneron chez les patients, notamment des complications ou effets secondaires graves liés à l’utilisation de produits de Regeneron et de produits candidats de Regeneron dans des?essais cliniques?; les décisions des autorités gouvernementales réglementaires et administratives qui peuvent retarder ou restreindre la capacité de Regeneron à continuer de développer ou de commercialiser des produits de Regeneron et des produits candidats de Regeneron?; les obligations réglementaires et la surveillance continue affectant les produits, les programmes de recherche et cliniques et les activités de Regeneron, y compris celles liées à la vie privée des patients?; la disponibilité et l’étendue du remboursement ou l’aide au paiement du ticket modérateur pour des produits Regeneron auprès de tiers payeurs et autres tiers, y compris les programmes de soins de santé et d’assurance des payeurs privés, les organismes de maintenance de la santé, les sociétés de gestion des prestations pharmaceutiques et les programmes gouvernementaux tels que Medicare et Medicaid?; les déterminations de couverture et de remboursement par ces payeurs et autres tiers et les nouvelles politiques et procédures adoptées par ces payeurs et autres tiers?; les modifications des lois, des réglementations et des politiques affectant le secteur des soins de santé?; les médicaments et produits candidats concurrents pouvant s’avérer plus efficaces ou plus rentables que les produits et produits candidats de Regeneron (y compris les versions biosimilaires des produits de Regeneron)?; la mesure dans laquelle les résultats des?programmes de recherche et de développement menés par Regeneron et/ou ses collaborateurs ou titulaires de licence peuvent être reproduits dans d’autres études et/ou conduire à l’avancement de produits candidats vers des essais cliniques, des applications thérapeutiques ou une approbation réglementaire?; les?dépenses imprévues?; les co?ts de développement, de production et de vente des produits?; la capacité de Regeneron à respecter ses projections ou orientations financières et les changements apportés aux hypothèses sous-jacentes à ces projections ou orientations?; la possibilité que tout accord de licence, de collaboration ou de fourniture, y compris les accords de Regeneron avec Sanofi et Bayer (ou leurs sociétés affiliées respectives, le cas échéant), soit annulé ou résilié?; l’impact des épidémies ou pandémies de santé publique sur les activités de Regeneron?; et les risques associés à d’autres litiges et autres procédures et enquêtes gouvernementales relatifs à la Société et/ou à ses opérations (y compris les procédures civiles en cours initiées ou auxquelles se sont joints le?département de la Justice des états-Unis et le bureau du procureur américain pour le district du Massachusetts), les risques associés à la propriété intellectuelle d’autres parties et aux litiges en cours ou futurs s’y rapportant (y compris, sans s’y limiter, le litige en matière de brevets et autres procédures connexes liés à EYLEA? 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